Отечественный препарат «ANB-004» может стать заменой швейцарского «Золгенсма», стоимость которого составляет порядка 2 млн долларов, или свыше 160 млн рублей. Всего один укол позволяет вылечить детей со спинальной мышечной атрофией.
Сейчас биотехнологическая компания BIOCAD проводит клинические исследования лекарства. В первую группу войдут не более 12 маленьких пациентов. Когда препарат пройдет регистрацию, он станет доступнее для ребят со СМА, позволит вылечиться надолго или даже навсегда. Об этом сообщили в Телеграм-канале «Объясняем.РФ».
Принять участие в исследованиях могут дети до 8 месяцев из России и других стран. При этом они должны соответствовать критериям: отсутствие потребности в респираторной поддержке, невысокий титр антител к AAV9 и т.д. Полный список здесь.
Ранее мы рассказывали про жизнь после самого дорогого укола в мире. Дети, победившие СМА.
Напомним, в Краевой клинической больнице №1 новорожденных проверяют на 36 заболеваний. Речь в том числе о СМА.
