Новый препарат от СМА одобрили в США

Эффективность оценили в исследовании SAPPHIRE с участием 188 пациентов от двух до 21 года.

FDA одобрило Isembyld для лечения спинальной мышечной атрофии у взрослых и детей старше двух лет. Разработчик Scholar Rock подчёркивает: это первое средство против СМА, которое воздействует непосредственно на мышцы, а не на генетические механизмы.

Препарат предназначен для пациентов, уже получающих терапию, нацеленную на ген SMN2, — в том числе нусинерсен или рисдиплам. Действующее вещество apitegromab блокирует активацию миостатина, который сдерживает рост мышечной ткани.

Эффективность подтвердили в исследовании SAPPHIRE с участием 188 пациентов в возрасте от двух до 21 года. Через год дополнительная терапия дала прирост двигательной функции на 2,2 балла по шкале HFMSE относительно плацебо. Улучшение минимум на три балла наблюдалось у 34,2% пациентов против 13,5% в контрольной группе.

Isembyld вводится внутривенно раз в четыре недели. Наиболее частые побочные эффекты — инфекции верхних дыхательных путей, рвота, кашель и головная боль. Переломы зафиксированы у 9% пациентов на препарате против 2% в группе плацебо. Компания планирует начать поставки в США в ближайшие дни.

Ранее мы писали, что работу мозга назвала секретом долголетия 115-летняя женщина в Японии. До 80 лет женщина работала врачом и ежедневно проходила около 5 км.